·美国FDA受理审查VielaBio的第一份BLA（生物制剂许可证申请）申请

VielaBio公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）受理审查其inebilizumab治疗视神经脊髓炎谱系疾病（neuromyelitisopticaspectrumdisorder，NMOSD）患者的生物制品许可申请（BLA）。Inebilizumab是一种研究性抗CD19单克隆抗体，而NMOSD是一种罕见的自身免疫性疾病，其特征是不可预测的发作，经常导致严重、无法修复的残疾，包括失明和瘫痪。“FDA受理审查我们的首份BLA申请，代表着inebilizumab（开发）的重要里程碑，也是向有需要的患者提供这种新疗法的又一重要步骤。”VielaBio公司首席医疗官兼研究主管JornDrappa博士说，“我们相信inebilizumab能够在降低NMOSD发作风险方面发挥关键作用，从而促进这种破坏性和衰弱性疾病患者的健康。我们期待与FDA密切合作，推进该疗法获得批准。”该申请中提供的安全性和有效性结果来自关键的N-MOmentum试验。N-Momentum试验是NMOSD中最大的全球安慰剂对照研究，纳入了名存在和不存在AQP4-IgG抗体（该病的关键生物标志物）的患者，达到了主要和大多数次要终点。结果表明，治疗28周后，与接受安慰剂的AQP4-IgG血清阳性患者相比，inebilizumab可使NMOSD发作风险降低77％。此外，inebilizumab对残疾恶化、住院治疗和新的中枢神经系统MRI病变产生了影响。这些研究结果在最近的美国神经病学学会（AAN）年会全体会议上进行了介绍。

关于视神经脊髓炎谱系疾病（NeuromyelitisOpticaSpectrumDisorders，NMOSD）NMOSD是最近提出的视神经脊髓炎（NMO）——也称为Devic病——和相关综合征的统一术语。NMOSD是一种罕见、严重、复发性神经炎症性自身免疫性疾病，可能致命。约80％的NMOSD患者拥有被称为AQP4的水通道蛋白的自身抗体。这些AQP4-IgG自身抗体由浆母细胞和浆细胞产生，并主要与中枢神经系统中的星形胶质细胞结合。AQP4-IgG抗体与中枢神经系统细胞结合据信会引发攻击而损伤视神经、脊髓和大脑。视力丧失、瘫痪、感觉丧失、膀胱直肠功能障碍、神经疼痛和呼吸衰竭都可能是该病表现。NMOSD每次发作都会导致损伤和残疾进一步加剧。NMOSD多见于女性及亚、非裔人群。目前NMOSD无法治愈。

关于InebilizumabInebilizumab是一种人源化单克隆抗体，对结合CD19有高亲和力，CD19是一种在B细胞（包括分泌抗体的浆母细胞和浆细胞）上广泛表达的蛋白质。在与CD19结合后，这些细胞会被迅速从循环中耗尽。Inebilizumab是一种研究性新药，尚未获得上市许可。原文链接：



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